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根据Y-mAbs公司的声明，omburtamab的生物制剂许可申请已经提交FDA，用于治疗中枢神经系统或柔脑膜转移的神经母细胞瘤儿童患者。
“作为一位中枢神经系统/柔脑膜转移的高危神母长期幸存者的父亲，我深知这一新药申请对于高危神母脑转移家庭的重要性。我很高兴Y-mAbs开启了今年的第二项神经母细胞瘤新药申请。”Y-mAbs公司的创始人兼总裁在一份新闻稿中说，“我们相信这对于患者家庭和Y-mAbs公司来说都是一个重要的里程碑。”
Omburtamab是一种单克隆抗体，可以附着在神经母细胞瘤细胞表面。当与放射性同位素结合时，它就成为放射免疫治疗的合适药剂。Omburtamab被注射到脊髓液中，可以将液体辐射精准地递送至癌细胞，从而清除癌细胞。
该制剂由纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究人员开发，并由斯隆独家授权给Y-mAbs。
纪念斯隆凯特琳癌症中心
“我们已经在美国和欧洲会见了几个同事，以帮助促进omburtamab也可以在他们的中心使用,”研究的首席研究员、纪念斯隆凯特琳癌症中心的儿科肿瘤学家KimKramer说到。“我们在纪念斯隆凯特琳癌症中心已经取得药物的成功，能在此基础上进一步扩展，让全世界的儿童都有机会接受这种能挽救生命的治疗，这是非常令人兴奋的。”
年6月，该制剂获得了FDA的突破性治疗认定。该认定是基于单中心研究03-试验的数据，其中名中枢神经系统/柔脑膜转移的神经母细胞瘤患者接受了2个剂量的omburtamab治疗。
结果表明，该药物的中位总生存期(OS)为50.8个月。
此外，共有68名被诊断为其他中枢神经系统癌症（包括转移性肿瘤）的患者在门诊接受了共计次该制剂注射。结果也表明，该制剂是安全的。它可以精确地靶向癌细胞，同时防止对周围脑组织造成损伤。
罕见的不良事件(AEs)包括发热、头痛和呕吐，均为1级或2级。然而，3次注射与3级不良事件的发生有关，需要停止治疗，这些事件包括脑膜炎和交流性脑积水。在接受剂量水平超过60mCi的颅脊髓辐射的患者中，出现骨髓抑制的不良事件报道。
这68名患者的诊断包括髓母细胞瘤（27例）、室管膜瘤（9例）和多层菊形团胚胎性肿瘤（4例）。此外，转移性肿瘤包括肉瘤（9例）、黑色素瘤（5例）和其他肿瘤（14例）。截至9年10月28日，这些恶性程度颇高的患者中有26人仍存活。
来源：
本文编译自onclive
