在中国，基因治疗并不算发展最早的领域，但却是带领国内医药行业‘弯道超车’最有潜力的种子选手。
继诺华Zolgensma和SparkTherapeutics公司Luxturna获批后，基因治疗领域将迎来“第三基因药”！
近日，按照PDUFA指标公布的FDA新药审评时间表中，BioMarin公司的血友病A治疗药物Roctavian(valoctocogeneroxaparvovec)，或将作为美国第三款基于AAV的基因疗法在今年第三季度获批。
在全球传来好消息的同时，中国的基因治疗也紧跟其上，并不逊色。7月22日，我国首例通过基因编辑来治疗重度地中海贫血症患者获得成功，对国内基因治疗市场意义非凡。其实，国内基因治疗更早的临床案例，是来自一家眼科基因疗法公司——纽福斯。
其创始人李斌教授最初是华中医院的眼科医生和教授，从年便开始基于AAV的基因治疗研究，以Leber’s遗传性视神经病变（LHON，线粒体相关疾病）作为突破口，并于年启动全球首例针对该疾病的基因治疗临床试验。参与此临床试验的9例患者至今已观察8年，显示了基因治疗长期的安全性和有效性，该记录也是至今全球基因治疗领域最长的随访记录，系列结果已发表在Nature杂志子刊、柳叶刀杂志子刊和眼科顶级杂志Ophthalmology上。
年由李斌教授发起的全球首例LHON基因治疗临床试验，图为李斌教授亲自为首例病人进行注射治疗
在年至年间，李斌教授团队完成了包括名Leber’s遗传性视神经病变受试者（分别来自中国大陆、中国台北和阿根廷）的国际多中心基因治疗临床试验。这也是据公开资料显示迄今整个基因治疗领域全球最大样本量的临床试验。
“找方向找了一年，决定只花了1秒。”李教授开启眼科基因治疗领域的研究起因，源于年看到美国Spark公司全球第一个眼科基因治疗药物在当时的临床试验结果发表在了新英格兰医学杂志上。他敏锐地意识到一个时代的机遇已来。而对于这1秒的决定，李教授已经坚守了十多年。从开始眼科基因疗法的研究到纽福斯的创立，整整8年，从未考虑过成立公司，但越来越多LHON病人主动找上门来，直至将产品推向临床上市成为必须。因为李教授的初衷完全是医生视角，希望自己的研究能帮助到病患，直至现在，他仍是以一位医生和研究者的身份自居，希望可以做成基因治疗产品帮助到更多患者。
这样的机遇，资本更不会错过。年，奇迹之光基金（华大基因旗下）、薄荷天使基金、北极光创投、三家天使投资人参与投资。即便是在去年百家投资机构9成下滑的情况下，纽福斯仍然是个香饽饽。据李斌介绍，一轮融资下来见了几十家投资人，最终选择了红杉资本、复星星未来作为A轮投资者，北极光跟投。资金主要用于纽福斯眼科基因治疗药物的GMP产业化基地建设、基因治疗药物的临床推进以及其他疾病基因药物的研发。
这一轮融资之后，纽福斯马力全开！
最直观的就是高管团队的“大补血”，这与李斌一直秉承“专业的人做专业的事”十分契合。李斌教授仍作为首席科学官侧重研究，新进首席执行官AlvinLuk（陆英明）博士侧重战略，新进首席运营官兼首席医学官张昕主管运营，BenChen（陈本仁）作为首席质量官分管符合国际cGMP标准的质量体系建设，联合创始人兼首席运营技术官肖溯博士主管工艺开发及生产，而首席技术官BoseKalampanayil博士侧重临床3期与上市产品的CMC管理及全球基因治疗技术格局分析，联合创始人蔡大波则分管市场及商业运营。
在李斌教授看来，这是国内基因治疗公司团队中的最强阵容，也是他心目中的理想团队。
01建立最强天团
“成为全球眼科基因治疗的引领者”这是李斌教授对纽福斯的期待。
而实现规划的第一步便是找人。基因疗法在我国属于萌芽阶段，高端人才非常稀缺，业内人士介绍，国内更多的是教授、博士后在从事这项工作，而国外多是工业界懂产业化与法规的转化人才。
对于纽福斯这样的初创公司来说，有一定难度。
那纽福斯是如何实现的呢？这不得不提到纽福斯的另一位“灵*”人物——肖溯博士，她是天使轮后进入纽福斯的联合创始人。先前在美国辉瑞基因治疗部门、Vigene等公司有十年基因治疗领域的一手经验，对基因治疗工艺开发尤为擅长。
新进的5位高管，也与肖溯本人有很大关联。新CEOAlvin于年4月加入纽福斯。他早在年便于美国Avigen开始从事基因治疗领域的工作，后于年加入SparkTherapeutics。因为敢于打破常规，将一款血友病产品临床开发从传统的临床试验1-2-3期，改为衔接在一起的1-3期，优化的方案大幅缩短了临床开发时间，并且获得FDA的认可，成为当时基因治疗行业的一个突破性先例。
纽福斯首席执行官AlvinLuk博士同在基因治疗领域的肖溯因而