据外媒报道，专注于研发遗传疾病药物的临床阶段制药公司BridgeBioPharma，日前宣布完成2.亿美元的新融资。
这轮融资由KKR和VikingGlobalinvestors共同牵头，跟投方包括以往的投资方PerceptiveAdvisors、AIG、AislingCapital、CormorantCapital和HerculesCapital，以及新投资方红杉资本和蓝筹股长期投资者。
该公司表示，本次融资将用于支持公司现有的药物研发项目，并扩展其他C端需求明显的研发管线。
遗传疾病是由患者DNA突变直接导致的疾病。这些突变既可以是遗传的，也可以是自发的，由此引发的疾病包括孟德尔遗传病和癌症，而孟德尔遗传病往往发生在儿童患者身上。从市场需求来看，美国市场约有万到万人患病，病种数量高达，而仅有不到种药物被批准治疗这些疾病，这使得很多患者陷入“无药可选”的局面。
该公司在研药物组合超过15项，其中几项药物已处于临床前开发阶段，4项药物处于或即将进入关键试验阶段。在研药物针对多项疾病，包括遗传皮肤病学、肿瘤学、心脏病学、神经病学、内分泌学、肾脏疾病和眼科。
BridgeBioPharma产品针对的具体病症包括转甲状腺素蛋白淀粉样变性病（ATTR-CM和ATTR-PN），泛酸激酶相关神经变性（PKAN），Gorlin综合征和频繁的基底细胞癌，营养不良性大疱性表皮松解症（DEB），Darier和Hailey-Hailey病，Netherton综合征，静脉畸形，Canavan病，Lebers遗传性视神经病变，钼辅因子缺乏A型，软骨发育不全和FGFR，SHP-2和K-RAS驱动的癌症。
从药物研发模式上看，BridgeBioPharma采用了一种精简、资本效率高的模式——利用一个中央研发平台，同时运营多个药物研发项目。使用这个模型，可以根据需要重新分配人员和资金。
麻省理工斯隆管理学院的教授AndrewW.Lo是该公司的创始投资者，并在公司任职。该公司的研发管线也是由大学、学术医学中心和药物研究小组的新技术发现转化而来的。