Stealth成立10多年以来,Elamipretide与线粒体的作用机理已得到明确验证。
该化合物在原发性线粒体肌病、心力衰竭、干性老年*斑变性、巴氏综合症、亨廷顿舞蹈症、急性肾损伤、异色性虹膜睫状体炎、Leber遗传性视神经病变等一系列适应症中也都显示出良好效果,相关成果已发表在近篇学术期刊上,同时已被美国FDA批准多个适应症进入临床试验。
诸多临床试验中,走到最前端的是Elamipretide原发性线粒体肌病(一种罕见的遗传疾病)。
目前FDA已经批准了Elamipretide在该适应症上的快速通道审批资格和孤儿药的认定,将很快进入三期临床试验。
原发性线粒体肌病的症状类似于“加速老化”,全球范围内的发病率为1/,仅美国就有约名患者。
然而,目前没有任何药物能有效治疗该疾病,Stealth的产品获批后将成为治疗该病的唯一药物,为全世界的患者带来福音。
Stealth瞄准的另外一个人类健康问题是心力衰竭。随着人口老龄化,心衰病人数量逐年增加,全球有多万人受到该病困扰。
与目前的标准治疗方法不同,Stealth的Elamipretide不用通过降低心率和血压来减少受损心脏的负荷,而是在不影响心率或血压的情况下,通过加强能量供给的方式增强心脏的功能。
公司目前已开展了三项针对不同心衰类型的二期临床试验,预计于年初公布相关数据。
另外一个Stealth