近日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者武汉纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NR（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。
NR是一款处于研发阶段的体内基因治疗产品，此前已获得美国FDA孤儿药认定并引领中国眼科体内基因治疗走进了临床时代。此次在美国获批开展的临床试验是一项多中心、开放的、单臂临床研究，该项研究将在ND4线粒体基因突变引起的Leber遗传性视神经病变（LHON）患者中评价NR基因治疗的安全性和有效性。
纽福斯创始人、董事长李斌教授说：“此次NR成为中国首个获得中美IND许可的AAV基因治疗产品，再次证明了纽福斯基因治疗药物开发平台的能力。由于LHON目前在临床没有有效治疗手段，我有机会时总跟病友说，大家真的久等了。十年磨一剑，我非常期待并有信心公司的中美临床试验将快速推进，为中国籍眼科基因治疗药物上市及国际化铺平道路，让全球在黑暗中一直等待的病友与光重逢。”
根据智慧芽数据显示，截至最新，武汉纽福斯生物科技有限公司目前共有已公开专利50余件。值得注意的是，该公司目前技术主要聚焦于核苷酸序列、线粒体、编码序列、表达载体、病*载体、视神经病变等专业技术领域。