“金#眼科#、银外科”算得上是医疗行业公开的秘密，眼科用药现已成为新药研发的*金赛道。近年来，尽管受到了疫情和集采的影响，国内眼科用药市场仍保持着稳速增长。据药融云统计，年中国眼科用药院内市场销售规模达92亿元，同比增长22%，目前年H1的销售额已有近30亿元，且高于去年同期，按照这个增长趋势，年有望突破百亿元大关。由此可见，国内眼科用药市场仍然呈现出很强的市场需求，前景巨大，具有很大的空间待挖掘。
纵观全球，现共有多个在研的眼科新药项目，其中活跃的有+个。活跃的在研靶点为VEGF相关、PGF（前列腺素F2α）、GCCR（糖皮质激素受体）等，以及一些未上市药物的潜力靶点NF-κB（核因子-κB）和TEK酪氨酸激酶受体等。这其中，哪些项目最有可能获得未来市场青睐？企业开发方向应当如何确定？
近期，药融云分享了最新年眼科行业专题报告《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》，聚焦全球在研的眼科治疗新药、适应症与靶点分布、以及未来发展等，助力企业定位开发方向与锁定潜力项目。
一、眼科新药研发如火如荼
1.全球眼科新药研发进展
年至今，全球共有个眼科药物研发成功，在各国获批生产销售。与此同时，也有更多的药企携新药陆续加入眼科这个*金赛道中。据药融云数据库显示，目前全球在研的眼科新药共有个未进入临床状态，其中药物发现阶段的眼科新药共有57个，属于临床前的产品共个。在处于临床试验阶段的新药中，二期临床的产品数量最多，有67个。
全球眼科新药研发阶段药物数量（年-年9月14日）
截图来源：药融云全球药物研发数据库2.中国眼科新药研发进展
中国眼科新药研发有望追赶国外，供给的缺乏不断改变。由于眼科疾病相关基础研究进展缓慢，关于药物的研发，中国主要集中在新工艺和新剂型上。据药融云数据统计，自年以来，全球共有个眼科药物批准上市，其中在中国上市的有59个，涉及国内研发企业19家，包括兰州生物制品、天士力、成都康弘药业、浙江我武等。当前，国内企业生产的新型眼科药物仍然稀缺，适应主要症集中于青光眼和高眼压症。
根据药融云数据库显示，年至今，中国共有个眼科新药，其中处于药物发现阶段的药品共有15个，处于临床前阶段的药品数量为61个，临床阶段而言，II期临床的产品最多，达到47个。
中国眼科新药研发阶段药物数量（年-年9月14日）
截图来源：药融云全球药物研发数据库3.国内眼科上市公司哪家强
目前国内眼科上市公司共有4家，根据药融云上市企业年报数据库，成都康弘药业的年营收最高；净利润率最高的则是亿胜生物；研发投入及销售费用率来看，最高的还是康弘药业。康弘药业无疑是国内眼科上市公司中的佼佼者，其研发的抗VEGF药康柏西普年销售额为12亿人民币，在我国院内眼科用药市场畅销品种中名列TOP2（年眼科用药TOP10品种出炉！百亿*金赛道，迎来最新加码）。
国内眼科上市公司各类费用对比
截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》
二、在研眼科新药适应症、靶点分布
年至年9月，在全球眼科新药研发中，涉及适应症最多的是年龄相关性*斑变性（AMD），从下图我们可以看到，处于临床前的产品有29个，药物发现阶段共有9个。其次是青光眼、干眼症、湿性年龄相关性*斑变性和糖尿病性视网膜病变五大领域。
全球眼科新药研发前10适应症（年-年9月14日）
截图来源：药融云全球药物研发数据库中国眼药新药研发前十的适应症中，排在首位的依旧是年龄相关性*斑变性，我们可以看到，处于临床前的产品有10个，药物发现仅有1个。其次是糖尿病性*斑水肿、干眼症、糖尿病性视网膜病变、年龄相关性*斑变性、眼部炎症、和近视等。
中国眼科新药研发前10适应症（年-年9月14日）
截图来源：药融云全球药物研发数据库总的来说，眼科新药研发的适应症分布广泛，年龄相关性*斑变性是药企投入最多的赛道，高居TOP1，数量也遥遥领先其他。其他重叠适应症依次还有干眼症、年龄相关性*斑变性、糖尿病性视网膜病等。
在靶点选择方面，不管全球还是中国，抗VEGF眼科药物的研发赛道市场竞争非常激烈。据药融云眼科行业白皮书统计，包含批准上市的，全球范围内有个，中国有24个。
眼科新药研发靶点数量对比
截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》
三、基因疗法是眼科用药市场未来重点
基因治疗中进展最迅速的适应症领域就是眼科。年12月，眼科用药市场诞生了FDA批准的第一个基因疗法，由Spark研发的Luxturna获批上市，用于针对由RPE65基因突变导致的雷柏氏先天性黑朦2型（LCA2）。
Luxturna针对的适应症在美国约有1,至2,名患者，上市后定价为85万美金，根据药融云全球销售数据显示，Luxturna年全球销售额为2,万美元，Luxturna年底在欧洲获批，年全球销售额达到万美元。
Luxturna全球销售情况
截图来源：药融云全球药物研发数据库目前还有不少其他眼科基因疗法也在积极研发之中，集中在单基因突变引起的眼部疾病，例如视网膜营养不良、无脉络膜症、色盲、Leber遗传性视神经病变（LHON）和X连锁视网膜劈裂症（XLRS）等。目前大部分在研疗法的目标是导入功能正常的基因，从而恢复缺陷基因编码的蛋白的正常表达。
眼科基因疗法的常用载体、特点及挑战
截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》
除了下表的基因疗法外，眼科领域还有小核酸药物以及使用基因编辑（CRISPER）的药物。年12月，FDA批准Editas的CEP基因编辑治疗药物进行临床试验，这也是第一个获批在人体内使用的CRISPER/Cas9疗法。根据药融云全球药物研发数据，我们发现，该产品在全球目前最新的研发进展是临床二期。今年5月，该产品进入美国罕见儿科疾病用药的特殊审批通道。
眼科基因疗法相关Pipeline（截至年9月14日全球最高研发阶段）
截图来源：药融云《中国眼科行业产业现状与未来发展白皮书》
END