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顺钰
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姜姜
『向日葵问答』是向日葵儿童旗舰科普项目。
第90期，我们有幸邀请到浙江大学医学院
医院肿瘤外科王金湖老师，
为我们解答关于
“小儿恶性实体肿瘤综合治疗”方面的问题。
Tips：因为无法对患者面对面进行诊断，不了解患者的具体病情，医生的意见仅作参考，具体治疗方式请咨询主治医生。01Q：女孩，13岁，左卵巢低分化支持-间质细胞瘤（部分网状型），目前已结疗。年10岁时手术，术后病理为卵巢低分化支持-间质细胞瘤，PEB方案化疗2个疗程结疗。4个月后膀胱附近复发，再次手术，术后病理肉瘤，行VAI＋VCE方案4个疗程结疗。4个月后膀胱再次复发，术后病理为低分化肉瘤，化疗13次+放疗25次结疗。1个月后复查，肺部转移，切除肺部结节，术后化疗4次+靶向药。
请问王主任，这种情况孩子预后如何？该怎么办？卵巢支持-间质细胞瘤为何复发后，变成肉瘤？有治愈的案例吗？谢谢王主任！
A：支持-间质细胞瘤属于性索间质细胞瘤，低分化的卵巢支持-间质细胞瘤治疗以手术配合术后化疗为基本治疗方案，PEB是一线化疗方案之一[1]，总体来说没有播散和远处转移的支持-间质肿瘤治疗效果良好[2]。
复发的肿瘤病理为肉瘤，且再次复发术后病理仍然是肉瘤，两次病理诊断一致，但是没有提供具体的类型，我们知道肉瘤是一大类肿瘤的统称，不知道有没有可能做进一步的病理及分子检测，明确肉瘤类型。
至于为什么会发生这样的情况，可能的机制有几种：一种可能是第二肿瘤（又称第二原发恶性肿瘤），是指在一种恶性肿瘤治疗后发生的与前一种不同性质的原发恶性肿瘤，其发生机制与第一肿瘤治疗过程中的化疗及放疗的损害可能相关；还有一种可能是这两种肿瘤是在类似的环境和条件基础上各自独立发生的，可能与体内的基因变异等相关。
在我们自己诊治的患儿中，我们有遇到左肾母细胞瘤同时合并右侧后腹膜神经母细胞瘤的病例，也有遇到过白血病合并神经母细胞瘤的病例。
多次复发且合并肺转移，治疗有一定难度。但是从你提供的资料看目前是临床完全缓解的状态，有研究表明横纹肌肉瘤合并肺转移3年无事件生存率仍可以达到40%左右[3]（当然跟具体病理类型相关），认真随访，定期复查，做好后续工作。
02Q：男孩，8岁，横纹肌肉瘤刚确诊。前期就是检查，对症吃了些退烧和吗啡片止痛。北京的2家医院通过骨髓活检确诊横纹肌肉瘤，胰腺、胸腺有占位，眉骨隆起，骨髓转移。医生说骨髓转移极其罕见，预后特别不好，且容易复发。目前只能化疗。
想问问王医生，目前还有其他治疗手段吗？骨髓转移确实就是治不好了么？谢谢！
A：首先，横纹肌肉瘤“骨髓转移极其罕见”的说法不是非常确切，实际上骨髓是横纹肌肉瘤常见的转移部位之一，曾经有研究对例存在远处转移的横纹肌肉瘤患儿做了统计分析，发现最常见的转移部位是肺（47%），紧随其后居第二位的就是骨髓（38%），所以在浙大儿院初治评估的患儿中骨髓穿刺是作为常规的检查项目的[3]。
根据你的症状描述，是在胰腺、前纵隔、眉骨和骨髓等部位存在病变，不单单是骨髓的问题，不论何处是原发部位都可以认为存在远处转移，这种情况治疗的确非常困难，有一项大样本的多中心研究的统计结果显示同时存在骨和骨髓转移的患儿3年无事件生存率约为20%。
当然，进一步的病理分型很重要，儿童横纹肌肉瘤以胚胎型最为常见，其次为腺泡型，其中胚胎型对化疗相对敏感，治疗预后相对较好，所以还是需要请病理专家进一步明确病理亚型。
化疗是目前首选的治疗，方案可以考虑VAC以及VDC/IE方案，根据治疗情况调整；对于难治性病例，临床研究表明贝伐单抗或替西罗莫司（一种mTOR抑制剂）联合化疗可能获得更好的治疗效果[4]；可以考虑应用活检的标本做分子检测，对肿瘤的分型及寻找可能有效的靶向药物都有一定帮助。
03Q：男孩，1岁，肾母细胞瘤治疗中。医院确诊的。左肾脏肿瘤9公分，并有左侧静脉瘤栓，腹腔淋巴增大（疑似转移）。由于手术难度大，进行两次无病理化疗，肿瘤降到3公分！现在刚手术成功，术中病理显示有少量肿瘤残余，大量肿瘤坏死。
王主任您好，我们11月初去您那里进行了咨询，也认真听取了您的建议，医院进行治疗。现在手术结束，术中病理显示只有少量肿瘤残余；请问一下，后期治疗方案有什么建议？还是继续等到术后石蜡病理报告，再决定后期治疗方案？
A：1岁男孩，左肾肿瘤合并左肾静脉瘤栓，按照UMBRELLAProtocolSIOP方案，无病理化疗是符合规范的，化疗后手术成功，完整切除肿瘤是治疗的阶段性胜利。
术后病理只有少量的肿瘤残留是好消息，说明肿瘤对化疗比较敏感。但仍需高度