印象
神经母细胞瘤，最常见的突变基因是ALK，约有10％的患者发生了突变。
ALK致癌基因中的激活点突变已成为神经母细胞瘤合理治疗的有希望的靶点。
今天我们分享ALK基因突变的靶向治疗。
近日，一位神母家长讲述，北京医生表示ALK-FL突变适合吃阿来替尼，但广州几位医生不建议用药，这让她很为难，因为她孩子前前后后维持化疗两年多了。
阿来替尼是一种ALK抑制剂，对神母来说是超适应症的治疗方案。ALK抑制剂究竟是什么药，有什么效果？从下面链接可以看到，一种叫Entrectinib的药对ALK-FL突变的临床效果明显，达到CR。Entrectinib（恩曲替尼）的靶点包含NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因，它可以通过血脑屏障，并且没有不良的脱靶活性。
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什么是ALK基因异常
间变性淋巴瘤激酶（anaplasticlympho?makinase，ALK）是一种受体型酪氨酸激酶，目前很多研究报道ALK与多种恶性肿瘤的发生发展有关。随着酪氨酸激酶抑制剂在抗癌治疗中的应用以及特异性小分子ALK阻断剂的问世，ALK异常与儿童恶性肿瘤的关系以及针对ALK异常的分子靶向治疗得到越来越多的