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近日，Y-mAbs制药公司向FDA提交了naxitamab的生物制品许可申请，治疗复发或难治的高危神经母细胞瘤患者。
申请是基于试验和12-的数据，完整的数据尚未公之于众，药厂计划晚些时候公布。
“作为一个高危神经母细胞瘤长期幸存者的父亲，看到Y-mAbs的头一个神经母细胞瘤疗法完成申请程序，我很兴奋。我相信对于深受高危神经母细胞瘤困扰的家庭来说，这将会是一个重要的里程碑。这对于Y-mAbs来说也是重要的里程碑。感谢所有员工、顾问及参与naxitamab研发的临床试验点研究者。”Y-mAbs制药公司的创建者及主席ThomasGad说道。
Naxitamab是一种靶向GD2的单克隆抗体，由纪念斯隆凯特琳癌症中心的研究者研发出来。
纪念斯隆凯特琳癌症中心
试验12-的部分初始数据在9年的国际儿科肿瘤学会年会上进行了公布。数据来自几个亚组：
头一组包含28位原发性难治性高危神经母细胞瘤患者。密集型诱导治疗对这些患者无效，并且有50%的患者对二线化疗无反应。结果显示，在这类患者中，客观缓解率达78%，2年疾病无进展生存率为50%。
第二组包括35名复发性神经母细胞瘤患者，这些患者对挽救型疗法耐药。总的来说，89%的患者既往接受过抗GD2疗法，1/3患者在入组前至少出现2次复发。结果显示，在30名可评估的患者中，客观缓解率达37%，2年疾病无进展生存率为36%。
第三组包括44名高危神经母细胞瘤患者，这些患者正处于第二次或以上的缓解中，没有疾病迹象。总的来说，88%的患者接受过抗GD2治疗，30%的患者既往至少接受过2线GD2治疗。这些患者接受了naxitamab联合GM-CSF的维持治疗，2年无疾病进展生存率达52%。
可见，无论治疗原发、复发的高危神经母细胞瘤，还是作为无疾病迹象高危患者的维持治疗，naxitamab都有很好的疗效，我们期待naxitamab早日上市！
来源：
本文编译自onclive发表的《FDAApprovalSoughtforNaxitamabinNeuroblastoma》一文，原文链接：