11月9日，“CAR-T治疗儿童神经母细胞瘤”专项临床研究启动会在南京医院召开，这是国内首次运用CAR-T细胞治疗技术对儿童神经母细胞瘤开展的专项临床研究，同时也是国内首个在ClinicalTrials.gov（美国临床试验注册库）注册的运用CAR-T治疗神经母细胞瘤的项目。该项目由安徽未名细胞治疗有限公司与南京医院合作开展，将有效填补国内CAR-T细胞治疗儿童神经母细胞瘤领域的空白。
神经母细胞瘤属于神经内分泌性肿瘤，是一种儿童较为常见的恶性肿瘤。因死亡率高，治疗难度大，被称为“儿童肿瘤之王”。传统手术、化疗、放疗为神经母细胞瘤治疗的三大主要手段，但易复发，不良反应严重，尤其是对高危4期病人（占病人总数50%以上）效果不佳。因此，选择新的治疗方案，是目前儿童癌症领域临床研究的热点，其中细胞免疫治疗是一个重要的手段。
安徽未名细胞治疗有限公司与美国贝勒医学院细胞与基因治疗中心进行合作，于年12月引进当今最新的细胞治疗技术，建立了完整的靶向性CAR-T、VST及相关细胞技术的肿瘤细胞治疗体系，目前未名细胞已于安徽、江苏、上海等医院进行合作，针对白血病、淋巴瘤、鼻咽癌、肝癌、肺癌等十余种肿瘤开展了余例临床研究，取得了大量严谨科学真实的临床数据。与手术、放疗、化疗等传统肿瘤治疗方式相比，运用CAR-T技术治疗儿童神经母细胞瘤，通过从肿瘤患者外周血中分离筛选出T细胞，通过基因工程手段将CAR基因导入T细胞中。经过基因改造后的T细胞，在体外进行扩增之后，回输到患者体内，对肿瘤细胞进行靶向性精确杀伤，因此靶向性更强，*副作用更低、疗效更持久。
此次未名细胞与南京医院合作，开展CAR-T治疗儿童神经母细胞瘤临床研究，通过比较输注前后儿童神经母细胞瘤病灶的变化，以及其他与神经母细胞瘤病情相关临床指标的监测等，系统性评价自体GD2-CAR-T细胞治疗效果、缓解率、持久性及安全性。该项目的启动，将为我国复发、难治的儿童神经母细胞瘤患者带来安全、有效、新型的肿瘤治疗手段。
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