多发性硬化症(MS)是一种累及中枢神经系统的自身免疫性脱髓鞘疾病,当免疫系统异常攻击神经细胞周围的髓鞘时,会引起炎症和随之而来的损伤。这种损伤可引起多种症状,包括肌无力、疲劳和视力损伤等,最终导致残疾。多发于20-40岁,成为年轻人非创伤性残疾的主要原因。
一名来自英国格洛斯特的年轻小伙罗伊·帕尔默,就是一名多发性硬化症患者(MS)。在患有这种病以后,帕尔默的腿部失去了感觉,只能靠轮椅行动。直到去年,他接受了一项干细胞移植的试验性疗法,恢复了行走和跳舞能力。
帕尔默在BBC中讲述到,接受干细胞移植后,他在两天内恢复了左腿知觉,这是他10年来第一次感受到腿部知觉。后来他恢复了两条腿的知觉,并开始走路……现在他开始在当地警察局做志愿者,不久以后还将去土耳其度假,他获得了重生的机会。
病因和发病机制
至今尚未完全明确,近几年的研究提出了自身免疫、病*感染、遗传倾向、环境因素及个体易感因素综合作用的多因素病因学说。
主要临床表现
1.肢体无力
大约50%的患者首发症状包括一个或多个肢体无力。运动障碍一般下肢比上肢明显,可为偏瘫、截瘫或四肢瘫,其中以不对称瘫痪最常见。腱反射早期正常,以后可发展为亢进,腹壁反射消失,病理反射阳性。
2.感觉异常
浅感觉障碍表现为肢体、躯干或面部针刺麻木感,异常的肢体发冷、蚁走感、瘙痒感以及尖锐、烧灼样疼痛及定位不明确的感觉异常。疼痛感可能与脊髓神经根部的脱髓鞘病灶有关,具有显著特征性,亦可有深感觉障碍。
3.眼部症状
常表现为急性视神经炎或球后视神经炎,多为急性起病的单眼视力下降,少数双眼同时受累,眼底检查早期可见视乳头水肿或正常,以后出现视神经萎缩。
4.共济失调
30%~40%的患者有不同程度的共济运动障碍,但Charcot三主征(眼震、意向震颤和吟诗样语言)仅见于部分晚期多发性硬化患者。
5.发作性症状
是指持续时间短暂、可被特殊因素诱发的感觉或运动异常。发作性的神经功能障碍每次持续数秒至数分钟不等,频繁、过度换气、焦虑或维持肢体某种姿势可诱发,是多发性硬化症特征性的症状之一。强直痉挛、感觉异常、构音障碍、共济失调、癫痫和疼痛不适是较常见的多发性硬化发作性症状。
6.精神症状
在多发性硬化患者中较常见,多表现为抑郁、易怒和脾气暴躁,部分患者出现欣快、兴奋,也可表现为淡漠、嗜睡、强哭强笑、反应迟钝、智能低下、重复语言、猜疑和被害妄想等,可出现记忆力减退、认知障碍。
7.伴随症状
可伴有周围神经损害和多种其他自身免疫性疾病,如风湿病、类风湿综合征、干燥综合征、重症肌无力等。多发性硬化合并其他自身免疫性疾病是由于机体的免疫调节障碍引起多个靶点受累的结果。
传统疗法不尽人意
现有疗法治疗多发性硬化症,主要从两个层面来着手。在急性发作期,多采用短疗程大剂量糖皮质激素冲击治疗,以让患者脱离呼吸困难、全身瘫痪等严重症状。在病情缓解期,则利用干扰素长期治疗,以控制病情进展。
干扰素目前主要依赖进口,价格较贵且未纳入医保,一名普通患者每年在这一项上的花费大约在10万元左右,加之其他治疗手段和康复费用,总费用约20万元,对于普通家庭是非常大的经济负担,并且效果并不理想,只能缓解症状和控制病情进展,不能治愈。
干细胞技术带来的新希望
帕尔默并不是唯一受益于这种治疗方法的多发性硬化症病人。
年,《柳叶刀·神经病学》上发表的一项研究显示,自体间充质干细胞治疗继发性、进行性、多发性硬化症是安全的,治疗后患者视力得到改善,视神经面积增加。
医院对不同剂量的人脐带间充质干细胞(hUC-MSC)移植治疗MS的临床试验进行报道。试验纳入60例多发性硬化患者,随机分成4组,前三组接受不同剂量的人脐带间充质干细胞移植治疗,每2周移植一次,共移植3次,第4组为安慰剂对照。结果显示,在常规抗炎治疗基础上接受hUC-MSC治疗能够改善MS临床症状,而且移植剂量越高治疗效果越佳。
年3月21日公布的一项Ⅲ期临床试验显示,自体造血干细胞移植可显著改善复发缓解型多发性硬化症患者的残疾。有位接受标准疗法后复发的患者参与了此项研究,半数患者被随机分配继续进行标准治疗,另一半患者接受干细胞治疗。移植1年后,接受移植的患者的扩展残疾状态评分量表(EDSS)平均得分显著改善。3年后,移植组中94%的患者表现出残疾发展的改善。就安全性而言,接受移植的患者没有表现出明显的副作用。
目前,治疗多发性硬化的干细胞种类有造血干细胞、间充质干细胞和神经干细胞等。不同的干细胞发挥着各自的优势。
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