TUhjnbcbe - 2021/4/8 14:46:00
▎药明康德内容团队编辑上周FDA共颁发16项孤儿药资格，其中化学小分子药物近三分之二，此外还涉及基因疗法、寡核苷酸疗法、细胞疗法和RNAi疗法等。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。药物：肽共轭磷酸二酰胺吗啉寡聚物（peptideconjugatedphosphorodiamidatemorpholinooligomer）研发企业：未透露治疗疾病：早老症（Progeria）、早老样核纤层蛋白病（ProgeroidLaminopathies）简介：早老症又被称为哈金森-吉尔福德早衰综合症（HGPS），其发病原因是由于LMNA基因出现突变而导致异常异戊二烯化的核膜蛋白A（laminA）的过度积累。异常的核膜蛋白A也被命名为早衰蛋白（progerin）。早老样核纤层蛋白病是由核纤层蛋白A和/或ZMPSTE24基因突变引起加速衰老的遗传病，该基因的突变会产生与早衰蛋白不同的法尼基化蛋白。虽然不产生早衰蛋白，但这些基因突变导致的疾病表现与早衰症有所重叠。磷酸二酰胺吗啉寡聚物（PMO）是人工合成的反义分子，旨在与RNA结合，以便通过空间位阻特异性地影响所选基因的表达。此外，PMO已被用来调节mRNA前体剪接或抑制mRNA翻译。药物：GLR研发企业：甘李药业治疗疾病：恶性胶质瘤（malignantglioma）简介：胶质瘤是指起源于神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤，以胶质母细胞瘤（GBM）的发病率最高。GBM是最具侵袭性的原发性脑肿瘤之一，尽管通过手术、化疗和放射治疗能取得一定疗效，但患者的中位生存期仅为12-15个月，并在大多数情况下会复发。GLR是一款细胞周期蛋白依赖性激酶4/6（CDK4/6）抑制剂，用于治疗多形性胶质母细胞瘤（GBM）。CDK4/6抑制剂可以有效阻断CDK4/6激酶的活性，恢复细胞周期控制，阻断肿瘤细胞增殖，进而抑制癌细胞的生长。其1期临床试验正处于患者入组阶段，旨在研究GLR在晚期实体肿瘤患者体内的药物安全性、耐受性及最佳给药策略。药物：MP研发企业：MitochonPhannaceuticals治疗疾病：肌萎缩侧索硬化（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）简介：肌萎缩侧索硬化（ALS）是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。ALS的发病可能是基因与环境共同作用的结果，临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力、甚至因呼吸麻痹而死亡。MP是一种线粒体解偶联剂，通过引起能量消耗的轻度增加，从而加强细胞存活。这种线粒体靶向、每日一次的口服疗法，已被证明可保护细胞免受大量退行性病变（遗传、非遗传、自身免疫和损伤）造成的损伤。该药物还曾获得FDA授予的治疗亨廷顿病（Huntington’sDisease）的孤儿药资格，