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00年8月美国食品药品监督管理局（FDA）开足马力，创新药物审批速度创全年新高，共计批出8款创新药物，包括5个新分子实体（NME）和3个新生物制品。00年1-8月，FDA已经批准了38款创新药物，全年获批的创新药物数量有望超过年。
图1.近十年FDA批准的新药数量
来源：FDA网站、公开资料
8月FDA批准的8款创新药物涉及多个疾病领域，包含多款具有重大突破性的药物，如全球首款获批的抗BCMA（B细胞成熟抗原）抗体偶联药物Blenrep（belantamabmafodotin）；全球首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服小分子药Evrysdi（risdiplam）；治疗痤疮首创的外用雄激素受体抑制剂Winlevi（clascoterone）；首款治疗AQP4抗体阳性神经脊髓炎谱系障碍成人患者的靶向抑制IL-6R的抗体药物Enspryng（satralizumab）等。
罗氏成为8月的最大赢家，共有款重磅药物获批。全球第三款治疗脊髓性肌萎缩症药物Evrysdi上市后，与Spinraza和Zolgensma进行市场竞争，行业对Evrysdi抱有很大期望，EvaluatePharma预测04年Evrysdi的销售额将达到8.03亿美元。另一款治疗神经脊髓炎谱系障碍的单抗药物satralizumab也不逊色，在全球多个国家和地区得到开发，目前已在加拿大、日本、瑞士、美国批准上市。
表1.FDA批准新药的详细信息
来源：FDA网站、米内网全球药物研发库
Blenrep(belantamabmafodotin-blmf)
8月5日，葛兰素史克宣布，美国FDA加速批准其开发的Blenrep（belantamabmafodotin-blmf）上市，作为单药疗法用于治疗先前已接受过至少4种疗法（包括抗CD38抗体、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）成人患者。此前，Blenrep已获得FDA授予的突破性疗法认定资格，其新药申请也获得了优先审评资格。Blenrep是全球首款获批的抗BCMA（B细胞成熟抗原）抗体偶联药物（ADC），具有改善当今复发或难治性骨髓瘤患者治疗方法的潜力。近日，Blenrep也获得了欧盟有条件批准用于治疗多发性骨髓瘤患者。
图.belantamabmafodotin具体信息
来源：米内网全球药物研发库
多发性骨髓瘤是恶性浆细胞病中最常见的一种类型，其特征主要为骨髓内恶性浆细胞无节制地增生、广泛浸润。在美国，今年估计有3,多人被诊断出患有多发性骨髓瘤，将有近13,人死于该疾病。我国多发性骨髓瘤的发病率虽略低于欧美地区，但逐年上涨的趋势明显。Blenrep的安全性和有效性在名为Dreamm的II期临床试验中得到验证。名符合条件的多发性骨髓瘤患者被随机分为两组接受治疗，结果显示，每三周接受一次Blenrep剂量为.5mg/kg单药治疗总缓解率（ORR）为31%、中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，但在病情缓解的患者（应答者）中，有73%的患者DOR≥6个月。
自从年FDA连续批出3款ADC药物，ADC打了场“翻身仗”，如今已成为火爆全球的研究领域。至今，包括belantamabmafodotin在内，全球已有10款ADC药物获批上市，恩美曲妥珠单抗（trastuzumabemtansine）作为首个ADC药物今年1月在中国上市。不少国内药企也纷纷布局ADC药物，8月7日，荣昌生物的注射用纬迪西妥单抗（商品名：爱地希）新药上市申请被正式受理，并被纳入优先审评程序，用于治疗局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部腺癌）患者。这是中国第一个提交新药上市申请的自主开发的ADC药物。
表.已上市ADC药物信息
Lampit（nifurtimox，硝呋莫司）
8月6日，美国FDA加速批准拜耳公司的Lampit（nifurtimox，硝呋莫司）上市，用于治疗由克氏锥虫感染引起的恰加斯病的儿科患者。Lampit是一款采用了新配方、可分割、易分散的片剂，可先把药片分散于水中再给药，极大的方便了年龄小或吞咽困难的新生儿、婴儿和儿童。
图3.nifurtimox具体信息
来源：米内网全球药物研发库
恰加斯病，也即所谓的美洲锥虫病，主要在拉丁美洲大陆流行，已影响万-万人的健康。因为其临床过程发展缓慢且经常无症状而被忽视，以致于患者往往在晚期才得到诊断，因此有“沉默的疾病”之称。如果不进行治疗，恰加斯病会导致严重的心脏和消化道病变，并可能致命。FDA批准Lampit用于儿科患者，是控制该传染病传播的一大进展。Lampit在III期临床试验中的优秀表现为此次批准奠定了基础。由例儿童患者组成的CHICO研究中，/3的儿童患者接受60天Lampit治疗方案，其余患者接受30天Lampit治疗方案，并在治疗结束后随访一年。结果显示，在治疗结束后随访一年的血清学反应方面，60天Lampit方案优于历史安慰剂对照，达到了研究的主要终点。在整个研究群体中，60天方案与30天方案（未经批准的给药方案）相比在血清学反应方面具有优越性。
Evrysdi（risdiplam）
8月7日，美国FDA批准罗氏旗下子公司基因坦克的Evrysdi（risdiplam）上市，用于治疗个月及以上患有脊髓性肌萎缩症（SMA）的儿童和成人。Evrysdi是一种液体制剂，可在家通过口服或鼻饲给药。该药是全球首款治疗脊髓性肌萎缩症的口服小分子药物，也是唯一一款可在家给药的治疗脊髓性肌萎缩症药物。此前，Evrysdi已获得FDA授予的孤儿药资格，其新药申请也获得了快速通道和优先审评资格。除此之外，Evrysdi已在巴西、韩国、中国等数个国家提交了上市申请。
图4.risdiplam具体信息
来源：米内网全球药物研发库
脊髓性肌萎缩症是一种罕见的常染色体隐性遗传的神经退行性疾病，在新生儿中发病率约为1/6-1/10。它会导致控制肌肉的神经逐渐退化，肌肉萎缩，最终大部分患者会因为呼吸肌衰竭而死亡。FIREFISH和SUNFISH两项研究为Evrysdi的获批奠定坚实的基础。FIREFISH和SUNFISH两项研究的数据显示，经过Evrysdi治疗后，41%儿童能够实现独自坐立、大部分婴儿能够在没有永久性通气的情况下存活更长时间，而且治疗后的儿童和成人的运动功能有临床意义和统计学意义的改善。
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