年11月25日，Y-mAbsTherapeutics公司（简称Y-mAbs）宣布美国食品和药物管理局（FDA）已加速批准其Danyelza（naxitamab-gqgk）用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。
Danyelza是一种靶向神经节苷脂（GD2）的人源化单克隆抗体，GD2在各种神经外胚层肿瘤和肉瘤中高度表达。Danyelza曾被FDA授予优先审评资格、孤儿药资格、突破性疗法认定和罕见儿科疾病认定。Danyelza的批准得到了两项关键性研究的临床试验证据的支持，这两项研究在复发/难治性高危神经母细胞瘤患者中开展。Danyelza耐受性良好，在临床试验中很少中断治疗，不良事件在临床上可管理。Y-mAbs递交naxitamab-gqgk的上市申请数据显示，该疗法使患者达到78%的客观缓解率（ORR），并使50%的患者无进展生存期（PFS）达到24个月。
：Y-mAbsTherapeutics公司：40mg/10mL(4mg/mL)，澄清至微乳白色，无色至微*色溶液，单剂量注射剂。：Danyelza：naxitamab-gqgkinjection：将注射瓶置于外包装中，2℃至8℃冷藏，在使用前避光保存。Danyelza用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童（1岁及以上）和成人患者。一、推荐剂量1.Danyelza在每个治疗周期的第1、3和5天的推荐剂量为3mg/kg/天(最高mg/天)，稀释后静脉输注给药，并与皮下给药的GM-CSF联合使用。治疗周期每4周重复一次，直到病情完全缓解或部分缓解，然后每4周再进行5个周期，后续周期可每8周重复一次。如果疾病恶化或出现不可接受的*性，停止使用Danyelza和GM-CSF治疗。2.在输注过程中，酌情给予输注前药物和支持治疗。3.每个治疗周期的推荐剂量方案烦请查阅香港济民药业