来源：CDE
按照6月20日国务院常务会要求，根据《中华人民共和国药品管理法》和中共中央办公厅、国务院办公厅《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（厅字﹝﹞42号）精神，为加快境外已上市临床急需新药进入我国，国家药品监督管理局、国家卫生与健康委员会组织有关专家，对近年来美国、欧盟或日本批准上市新药进行了梳理，遴选出了AlectinibHydrochloride等48个境外已上市临床急需新药名单。该名单重点考虑近年来美国、欧盟或日本批准上市我国尚未上市的用于罕见病治疗的新药，以及用于防治严重危及生命或严重影响生活质量的疾病，且尚无有效治疗手段或具有明显临床优势的新药。
纳入境外已上市临床急需新药名单的药品，尚未进行申报的或正在我国开展临床试验的，经申请人研究认为不存在人种差异的，均可提交或补交境外取得的全部研究资料和不存在人种差异的支持性材料，直接提出上市申请，国家药品监督管理局将按照优先审评审批程序，加快审评审批。即日起，上述48个药品申请人即可按《药物研发与技术审评沟通交流管理办法》（试行）的要求，向我中心提出Ⅰ类会议申请，对申报相关问题进行沟通。
现将境外已上市临床急需新药名单（见附件1）和申报资料要求（见附件2）向社会各界征求意见。如有意见，请于年8月18日前回馈意见。联系人：李逸云，邮箱：liyy
cde.org.cn。药品审评中心年8月8日附件1境外已上市临床急需新药名单序号
药品名称（活性成分）
企业名称（持证商）
首次批准地
欧美日首次批准日期
治疗领域
治疗靶点
适应症
拟列为临床急需原因
1
AlectinibHydrochloride
ChugaiPharmaceuticalCo.,Ltd.
日本
/7/4
肿瘤
ALK,RET
间变性淋巴瘤激酶（ALK）阳性非小细胞肺癌,非小细胞肺癌
第三代ALK激酶抑制剂，对现有治疗克唑替尼耐药患者仍有效，与克唑替尼比较的研究显示本品可显著延长无进展生存时间（25.7vs10.4），有突出优势。
2
Pembrolizumab
MerckSharpDohmeCorp.
美国
/9/4
肿瘤
PD-1
晚期黑色素瘤;转移性黑色素瘤;非小细胞肺癌;头颈癌;黑色素瘤
美国首个批准的PD-1抑制剂，在多个肿瘤中均显示了疗效，尤其在非小细胞肺癌一、二线治疗均证实了长期生存获益
3
Olaparib
AstraZenecaAB
欧盟
/12/16
肿瘤
PARP-1,PARP-2,PARP-3
晚期卵巢癌,原发性腹膜癌,输卵管癌,上皮性卵巢癌,BRCA突变的晚期卵巢癌
卵巢癌为常见妇科肿瘤，晚期疾病以化疗为主。Olaparib为全球首个开发的PARP抑制剂，3期研究显示相对安慰剂组，Olaparib可明显延长无进展生存(19.1vs5.5).基于突出的临床优势，国外批准用于复发的铂敏感复发性卵巢上皮癌的维持治疗，目前中国尚无药物批准用于该人群，存在明确临床需求。
4
Evolocumab
AmgenEuropeB.V.
欧盟
/7/15
心脑血管疾病
PCSK9
高胆固醇血症
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，属罕见病，并可威胁生命。早期发现诊断和治疗是关键。多种他汀类药物和依折麦布已有治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的适应症，但是，由于该类患者基线血脂水平特别高，现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求，故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示，evolocumab是治疗HoFH的一种选择，可为该类患者提供额外的降LDL-C的治疗手段。Evolocumab是目前全球范围内唯一被批准可用于HoFH的PCSK9抑制剂。
5
Siltuximab
JanssenBiotech,Inc.
美国
/4/23
免疫系统
IL-6
多中心卡斯特莱曼病
罕见病用药
6
ElosulfaseAlfa
BiomarinPharmaceuticalInc.
美国
/2/14
内分泌和代谢病
C6S,KS
IVA型黏多糖贮积症
MPSIVA是罕见疾病。MPSIVA是一种遗传疾病，由于体内降解糖胺聚糖（GAG）的溶酶体酶N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸酯酶（GALNS）缺失或活性不足，造成GAG及其代谢物硫酸角质素（KS）和6-硫酸软骨素在多器官和组织内逐渐贮积，进而导致器官功能减退。最常见特征为进展性骨骼发育不良、频繁手术以及活动能力、呼吸功能受限和早期死亡。MPS的治疗主要有骨髓移植或造血干细胞移植）、酶替代治疗。现目前中国尚无MPSIVA治疗药物或酶替代等治疗方法，本品是唯一一种适用于MPSIVA患者疾病缓解的药物，属临床急需。
7
Selexipag
ActelionPharmaceuticalsLtd
美国
/12/21
呼吸系统
IPreceptor
肺动脉高压
肺动脉高压是一种严重威胁生命的疾病，其中特发性肺动脉高压属于罕见病。目前国内已经上市的用于成人PAH的特异性治疗药物仅有：吸入用伊洛前列素溶液、波生坦片、安立生坦片和曲前列尼尔注射液、马昔滕坦片和利奥西胍片，但临床仍存在未被满足的需求。本品已有研究显示用于治疗肺动脉高压（PAH，WHO第1组）以延缓疾病进展及降低因PAH而住院的风险。为临床提供更多选择。
8
Brodalumab
KyowaHakkoKirinCo.,Ltd.
日本
/7/4
皮肤疾病；免疫系统
IL17RA
寻常型银屑病,银屑病关节炎,红皮病型银屑病,脓疱型银屑病,斑块状银屑病
银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，降低患者生活治疗，严重的致残。皮肤病变的类别为红皮型，表明其同时涉及脉管系统（红斑）和表皮（鳞屑形成增多）。传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在*性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
9
Eculizumab
欧盟：AlexionEuropeSAS；美国：Alexion
欧盟；美国
/6/20
血液系统疾病；泌尿生殖系统
欧盟：C5；美国：EpoR
欧盟：阵发性睡眠性血红蛋白尿症,非典型溶血尿*综合征;美国：贫血
罕见病用药
10
Canakinumab
NovartisPharmaceuticalsCorporation
美国
/6/17
免疫系统疾病
IL-1beta
系统性幼年特发性关节炎,冷吡啉相关的周期性综合征，高免疫球蛋白D综合征,家族性地中海热,肿瘤坏死因子受体相关周期性综合症,关节炎
冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病，为遗传性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、穆-韦二氏综合征、新生儿多系统炎症综合征等。主要表现为皮疹、发热、关节痛、肌痛等。病情日益加重在中国目前无有效治疗药物，临床急需。目前国内缺乏有效治疗药物
11
Denosumab
AmgenEuropeB.V.
欧盟
/5/26
肿瘤
RANKL
骨转移性实体瘤,骨癌,实体瘤,巨骨细胞瘤,多发性骨髓瘤,高钙血症,类风湿性关节炎,骨质疏松症
骨巨细胞瘤发病率低，3/万，好发于青壮年，对手术切除可能导致严重功能障碍的患者以及不可切除的中轴骨病变患者确无有效的治疗手段，Denosumab国外研究显示达到70%以上的肿瘤缓解率
12
FingolimodHclOraLcapsules
NovartisPharmaceuticalsCorp
美国
/9/21
免疫系统疾病
S1PR1；S1PR3；S1PR5；S1PR4
多发性硬化症
罕见病用药
13
Teriflunomide
美国
/9/12
神经系统
DHODH,MMP-9,MMP-2,MMP-3
多发性硬化症
罕见病用药
14
Ponatinib
AriadPharmaceuticalsInc
美国
/12/14
肿瘤
EPHreceptor,FGFR,Src,VEGFR,Kit,FLT-3,PDGFR,VEGFR,TIE2,RET
慢性髓细胞性白血病;急性淋巴细胞白血病;白血病
Ponatinib为第三代Bcr-Abl激酶靶向抑制剂，对TI突变型Bcr-Abl激酶具有高效特异性抑制作用，可有效解决现有以伊马替尼为代表的靶向抑制Bcr-Abl激酶的CML治疗药物普遍存在的、因激酶突变引起耐药性的缺陷。
15
Vedolizumab
TakedaPharmaceuticalsU.S.A.,Inc.
美国
/5/20
消化系统
Integrinalpha;4beta;7
溃疡性结肠炎;克罗恩氏病
克罗恩病是一种原因不明的肠道炎症性疾病。该疾病病因不明，病情常有反复，急性重症病症预后较差，近期死亡率3%-10%左右。目前尚无根治疗法，主要为支持疗法和对症治疗，主要为SASP、5-ASA、肾上腺皮质激素、硫唑嘌呤、环孢素等。溃疡性结肠炎是一种原因不明的慢性结肠炎，病程漫长反复发作，合并结肠穿孔，病死率高达20%-50%，目前的治疗药物包括症治疗，主要为SASP、5-ASA、肾上腺皮质激素、ACTH。该品种抑制的靶点，在CD和UC介导炎症过程发挥重要作用，因此该品种为病因治疗，具有较好的有效性和安全性，具有一定临床优势，为临床提供选择。
16
Eliglustat
GenzymeCorp
美国
/8/19
内分泌和代谢病
UGCG
戈谢病
罕见病用药,用于1型戈谢氏病患者，临床急需。本品为第二代底物清除疗法SRT产品，用于更广泛的戈谢氏病I型患者。
17
Secukinumab
NovartisPharmaK.K.
日本
/12/26
皮肤疾病；免疫系统
IL-17A
银屑病,银屑病关节炎,强直性脊柱炎
银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，降低患者生活质量，严重的致残。传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在*性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
18
Palbociclib
PfizerInc
美国
/2/3
肿瘤
CDK4;CDK6
乳腺癌
全球首个上市的CDK4、6抑制剂，在全球临床试验中显示出了突出的临床获益
19
Ixekizumab
ELILILLYANDCOMPANY
美国
/3/22
皮肤病；免疫系统
IL-17A
斑块状银屑病;银屑病关节炎;红皮病型银屑病;脓疱型银屑病;寻常型银屑病
银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患，银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患。中至重度银屑病可降低降低生活质量甚至致残，传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）存在多种潜在*性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好，本品为IL-17单抗药物，对IL-17A具有较高的亲和力和特异性。目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
20
Enasidenibmesylate
CELGENECORP
美国
/8/1
肿瘤
IDH2
急性骨髓性白血病
Enasidenib是全球首个批准的针对IDH2突变的成人AML患者的药物，IDH2突变在AML中大约占17%。对于复发难治的AML目前尚无标准的有效治疗，国外研究显示本品在具有IDH2突变的复发难治的AML中获得23%的完全缓解率和8.2个月的缓解持续时间。
21
Icatibant
ShireOrphanTherapiesGmbH
欧盟
/7/11
心脑血管疾病
BDKRB2
遗传性血管性水肿
遗传性血管水肿是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，预计患病率为1/。在临床上，HAE患者会出现可累及多个解剖学部位（包括胃肠道、面部组织、声带和喉头、口咽、泌尿生殖区域和/或双臂和双腿）的软组织水肿复发性急性发作。喉部发作可因窒息之风险而危及生命。目前尚无有效治疗手段。
22
Dalfampridine
AcordaTherapeuticsInc
美国
/1/22
免疫系统疾病
Potassiumchannel
多发性硬化症
罕见病用药
23
Vismodegib
GenentechInc
美国
/1/30
肿瘤
SMO
基底细胞癌
基底细胞癌为最常见的皮肤恶性肿瘤。Vismodegib为全球首个上市hedgehog通路抑制剂，首个被批准用于治疗基底细胞癌的药物。国外研究显示在无有效治疗的转移性基底细胞癌患者中可达到43%的肿瘤缓解率
24
Apremilast
CelgeneCorp
美国
/3/21
免疫系统；皮肤病
PDE4
银屑病关节炎;银屑病
银屑病是一种慢性、复发性、免疫介导多系统疾患。中至重度银屑病可降低降低生活质量甚至致残，传统药物（甲氨蝶呤（MTX）、阿维A、环孢素及其他药物）有效性有限且存在多种潜在*性。本品国外研究中被证明具有治疗效果并且耐受性良好。本品为口服途径给药，全新的作用靶点。目前国内暂无此作用机制药物上市用于银屑病治疗。
25
Rilonacept
Regeneron
美国
/2/27
免疫系统疾病
IL-1alpha;,IL-1beta
冷吡啉相关的周期性综合征,穆-韦二氏综合征,家族性寒冷型自身炎症综合征,家族性乳糜微粒血症
冷吡啉相关的周期性综合征是罕见病，为遗传性炎性疾病，包括家族性寒冷型自身炎症综合征、穆-韦二氏综合征、新生儿多系统炎症综合征等。主要表现为皮疹、发热、关节痛、肌痛等。病情日益加重在中国目前无有效治疗药物，临床急需。
26
Tetrabenazine
Prestwick
美国
/8/15
精神障碍；神经系统疾病
VMAT2
亨廷顿氏舞蹈症
亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。本品为氘代丁苯那嗪，已有临床研究显示，本品用于治疗亨廷顿舞蹈症具有明确的疗效。
27
Ecallantide
DyaxCorp.
美国
/12/1
血液系统疾病
KLKB1
遗传性血管性水肿
遗传性血管水肿是一种罕见、严重的常染色体显性遗传病，预计患病率为1/。在临床上，HAE患者会出现可累及多个解剖学部位（包括胃肠道、面部组织、声带和喉头、口咽、泌尿生殖区域和/或双臂和双腿）的软组织水肿复发性急性发作。喉部发作可因窒息之风险而危及生命。目前尚无有效治疗手段。
28
VelagluceraseAlfa
ShireHumanGeneticTherapiesInc
美国
/2/26
内分泌和代谢疾病
Glucosylceramidasereplacements
戈谢病
戈谢病(Gaucherdisease)是属罕见病，为溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。戈谢病主要分为非神经病变型(I型)及神经病变型(Ⅱ型及Ⅲ型)。该病由于葡萄糖脑苷脂酶基因突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏，造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺，甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积，形成典型的贮积细胞即“戈谢细胞”，导致受累组织器官出现病变，临床表现多脏器受累并进行性加重。目前治疗有两种：酶替代疗法(ERT)及底物清除疗法(SRT)。伊米苷酶是目前国内唯一可获得的戈谢病特异性治疗药物，为I型戈谢病治疗药物。本品属酶替代疗法，用于I型戈谢病，临床急需。
29
Tafamidis
PfizerLtd
欧盟
/11/16
神经系统
TTR
转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病,甲状腺素运载蛋白淀粉样变性
转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病为一种罕见病，由于基因突变而导致常染色体显性遗传的淀粉样变性疾病。目前无有效治疗手段。FDA和EMA因其可延缓神经损害优于安慰剂，批准其上市。
30
TaligluceraseAlfa
PfizerInc
美国
/5/10
内分泌和代谢病
Glucosylceramide
戈谢病
戈谢病(Gaucherdisease)是属罕见病，为溶酶体贮积病，为常染色体隐性遗传病。目前治疗有两种：酶替代疗法(ERT)及底物清除疗法(SRT)。本品用于I型戈谢病长期酶替代治疗药物，临床急需。
31
Lomitapide
AegerionPharmaceuticalsInc
美国
/12/21
心脑血管疾病
MTP
纯合子家族性高胆固醇血症;高胆固醇血症
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，属罕见病，并可威胁生命。早期发现诊断和治疗是关键。多种他汀类药物和依折麦布已有治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的适应症，但是，由于该类患者基线血脂水平特别高，现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求，故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确。
32
MipomersenSodium
GenzymeCorp
美国
/1/29
心脑血管疾病
APOB
纯合子家族性高胆固醇血症
纯合子型家族性高胆固醇血症是一种遗传性疾病，属罕见病，并可威胁生命。早期发现诊断和治疗是关键。多种他汀类药物和依折麦布已有治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（HoFH）的适应症，但是，由于该类患者基线血脂水平特别高，现有的降脂疗法无法满足本适应症患者的降脂需求，故目前对于本适应症尚无有效治疗手段。已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确。
33
Dinutuximab
UnitedTherapeuticsCorporation
美国
/3/10
肿瘤
GD2
神经母细胞瘤
神经母细胞瘤发病率低，多发于儿童。Dinutuximab是FDA首个批准的针对高风险性的神经母细胞瘤的治疗药物。
34
Sonidegib
NovartisPharmaceuticalsCorp
美国
/7/24
肿瘤
SMO
基底细胞癌
基底细胞癌为最常见的皮肤癌。Sonidegib为hedgehog通路抑制剂，具有新的作用机制，在国外研究中显示对于既往治疗后复发的患者具有较高疗效（ORR，58%）
35
Olaratumab
礼来
美国
/10/19
肿瘤
-
软组织肉瘤
软组织肉瘤发病率低，2.63/10万，预后差，晚期患者中位生存1年左右，缺乏有效治疗药物。国外研究显示在现有化疗基础上联合Olaratumab可显著延长生存（26.5vs14.7月)
36
Nusinersen
BIOGENIDECINC
美国
/12/23
肌肉骨骼系统
SMN2
脊髓性肌萎缩
罕见病用药
37
Deutetrabenazine
TEVABRANDEDPHARM
美国
/4/3
肌肉骨骼系统
VMAT2
迟发性运动障碍;亨廷顿氏舞蹈症
亨廷顿舞蹈症是一种罕见的常染色体显性遗传病，目前无有效治疗手段。具体作用机制不详，但被认为与它可逆的单胺耗竭作用有关。已有临床研究显示，本品用于治疗本适应症有效性明确。
38
DinutuximabBeta
EUSAPharma(UK)Limited
欧盟
/5/8
肿瘤
GD2
神经母细胞瘤
神经母细胞瘤发病率低，多发于儿童患者。Dinutuximabbeta是欧盟首个批准的针对高风险性的神经母细胞瘤的治疗药物。在复发难治的神经母细胞瘤中显示了疗效
39
Re