TUhjnbcbe - 2021/11/2 6:31:00
CRISPR基因编辑技术已广泛用于生物医学研究，为剖析疾病发病机制、药物靶点研发等提供了强大科研工具，并为人类遗传性疾病治疗带来了曙光。早期的CRISPR基因编辑治疗方案均为在体外对细胞进行基因编辑，然后将其回输体内。上周出版的《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了一项采用通过静脉输注CRISPR-Cas9基因编辑元件成功治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性的1期临床试验结果。这是体内基因编辑首次成功用于治疗遗传疾病，堪称开启了现代医学的新时代。《NEJM医学前沿》在此邀请上海中医药大学陈启龙教授、许东升教授点评这篇论文。阅读NEJM全文，请访问《NEJM医学前沿》