MassGeneralBrigham评选出了第六届细胞与基因疗法“颠覆性技术”Top12,认为这些技术将在未来几年内对医疗健康产生重要的影响。其中不断取得突破性进展的“干细胞疗法治疗糖尿病”技术位列其中,同时还包括细胞基因疗法治疗帕金森、通用型CAR-T疗法等。
PART01据国际糖尿病联盟(IDF)统计:年全世界糖尿病患者数已达4.25亿,其中三分之一为我国患者。近40年来,随着我国经济的高速发展、生活方式西方化和人口老龄化,肥胖率上升,我国糖尿病患病率也呈快速增长趋势:截止至年中国糖尿病人数已达1.14亿,其中90%是Ⅱ型糖尿病。
据统计数据显示,3年以上的糖尿病患者出现并发症的几率在46%以上;5年以上出现并发症的几率在61%以上;10年以上出现并发症的几率高达98%。尤其是长期血糖增高或是血糖不稳定的患者,很可能提前出现更多的并发症。
糖尿病可以损害全身多个系统,主要损害在于心血管系统。久病可导致眼、肾、神经、心脏、血管和勃起功能障碍等组织的慢性进行性病变,引起功能缺陷及衰竭。
糖尿病作为一种慢性病,在医学上被认为难以“治愈”。胰腺移植和同种异体胰岛移植可使部分糖尿病患者血糖维持正常达数年,但是供体来源短缺以及免疫抑制剂的需要限制了其的发展。注射胰岛素不是治疗糖尿病最理想的手段,而现有的降糖药物均不能阻止胰岛β细胞衰退的进程,不能根治糖尿病。糖尿病的治疗该何去何从呢?
PART02干细胞疗法的策略之一就是使干细胞分化成可以分泌胰岛素的胰岛样细胞。
体内胰腺细胞发育的过程和信号通路已经研究的较为清楚,基于这些研究理论,近几年来研究者们利用不同的激素和生长因子去刺激或者抑制相应的信号通路,在体外利用人的多能干细胞分化成胰腺祖细胞,继而产生能分泌胰岛素的β样细胞,已经取得了相当多的进展。多个实验室目前都