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神经母细胞瘤是儿童最常见和最致命的恶性肿瘤，占儿童恶性肿瘤的8~10%；确诊时的中位年龄为17～18个月，半数患者确诊时已发生远处转移。高危神经母细胞瘤患儿的预后较差，长期生存率不足50%。
高危神经母细胞瘤恶性程度高，目前常用的治疗方案，包括大剂量联合化疗、手术切除、造血干细胞移植、放射治疗等。但是由于其恶性程度高，容易复发，在化疗或放疗剂量达到最大值时，可以用于治疗神经母细胞瘤的化疗药物和免疫治疗药物十分有限。
免疫治疗药物那妥昔单抗
那妥昔单抗是一种免疫治疗方法，可以通过与肿瘤表面的GD2抗原结合，能够触发抗体介导的细胞*性反应并激活免疫系统中的补体系统，从而达到杀伤肿瘤的效果。
在获得FDA加速批准之前，该药曾获得FDA授予的优先审批资格、突破性疗法认定以及孤儿药资格。那昔妥单抗在FDA的加速批准是基于两项关键性II期临床研究（和12-）的总缓解率（overallresponserate,ORR）和缓解持续时间（durationofresponse,DOR）数据。
研究显示，在接受那昔妥单抗联合GM-CSF治疗的22例复发或难治性高危神经母细胞瘤患者中，总有效率达到45%，其中包括8例完全缓解。在12-研究中，38例患者的总有效率为34%，包括10例完全缓解。
目前，那妥昔单抗已递交NDA优先审批，意味着高危神经母细胞瘤患者将迎来新的治疗选择，获得更好的生存获益。
图源：[1]
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已开展国内首例那妥昔单抗治疗
今年8月，由医院牵头，成功完成那昔妥单抗免疫治疗的境内首例用药。
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据悉，患儿在5个月大时发现了腹部硬块和双眼大小不对称等症状，确诊为神经母细胞瘤4期高危型，已伴有肝转移和眼眶骨转移，治疗难度很大。并与先后接受了化疗、手术和放疗等常规治疗。在了解到国外该药物的治疗效果后，患儿的家属成果申请到了临床试验名额。8月7日上午，患儿接受了那昔妥单抗首次静脉输注。8月9日、11日上午，患儿完成第二、三次输注，首个治疗周期顺利结束，患儿反应可控，药物耐受性好。
相信，随着药物的研发进展和更多临床数据的发布，神经母细胞瘤将有更多治疗选择，患者将获得刚好的生存获益。
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