神经退行性疾病是由于脑或脊髓的神经元和胶质细胞的丢失而导致的慢性进行性中枢神经组织退变。
发病因素主要与脑损伤、年龄、基因等相关。常见的代表性疾病有阿尔兹海默症(AD)、帕金森(PD)、亨廷顿病(HD)、渐冻症(ALS)、多系统萎缩症(MSA)等。这些神经疾病虽然病因不相同但在病理上均会有不同部位及不同程度的神经元脱失和功能异常。
图源:视觉中国虽然各种神经退行性疾病的人群发病率居高不下且有上升趋势,但至今仍无有效治疗方法,因此,寻求有效的治疗神经退行性疾病的途径是科学界面临的挑战。
那么,神经退行性疾病有治愈的希望吗?干细胞采用何种途径治疗神经退行性疾病?近年来,相关专家在应用神经修复疗法治疗神经系统退行性病变方面开展了大量研究,发现干细胞生物学方面的研究进展为神经退行性疾病的治疗提供了可能。
图源:视觉中国干细胞治疗神经退行性疾病的可行性
帕金森病:帕金森病是一种以纹状体多巴胺能神经元功能进行性丧失为特征的慢性神经退行性疾病,在临床上以震颤、肌肉强直、运动减少和姿势平衡障碍作为主要症状。要想治疗帕金森最好就是将受损的细胞进行修复,而能将受损细胞修复的只有干细胞。
干细胞治疗帕金森病具有独特的优势
①治疗效果好,利用干细胞具有自我更新能力,在病变部位不断增殖,重建神经网络,产生神经营养因子或神经保护因子,从而抑制神经变性或促进神经再生利用。
②治疗方式安全可靠,干细胞治疗没有任何*副作用,具有更高的治疗安全性。
③无排异反应,干细胞治疗直接作用于脑部神经系统,有效的躲开了血脑屏障,并且干细胞本身具有低免疫力,治疗后不会造成免疫系统排斥的危险。
干细胞治疗帕金森临床研究进展
截止目前为止,美国国立卫生数据库(ClinicalTrials.gov)收录的干细胞治疗帕金森的临床试验有28项。
阿尔茨海默病:阿尔茨海默病又叫老年性痴呆,是慢性进行性中枢神经系统变性病导致的,是痴呆最常见的病因和最常见的老年期痴呆。阿尔茨海默病以渐进性记忆障碍、认知功能障碍、人格改变以及语言障碍等神经精神症状为特征。
目前传统治疗方法主要是针对早期患者的,作用十分有限,主要是不同程度的减缓疾病的进展。而干细胞这种新的治疗方法,正在临床上开展试验治疗阿尔茨海默病,以最终确定干细胞的疗效。
干细胞移植为阿尔茨海默病提供了崭新的手段
干细胞移植为阿尔茨海默病神经系统的损伤修复和治疗提供了一个崭新的手段,具有广阔的应用前景。干细胞治疗阿尔茨海默病的目的是修复和替代受损的神经细胞,重建细胞环路和细胞功能。
Sugaya等研究用神经干细胞和间充质干细胞联合小分子复合移植治疗阿尔茨海默病大鼠,使模型鼠的认知功能得到改善。
干细胞治疗阿尔茨海默病临床研究进展
截止目前为止,美国国立卫生数据库(ClinicalTrials.gov)收录的干细胞治疗阿尔茨海默病的临床试验有7项。
视网膜变性疾病:视网膜变性疾病是一组由于视网膜感光细胞变性凋亡所导致的严重的致盲性眼病。
常规的药物治疗缺乏疗效,所以理想的治疗方法是替代这些丢失的细胞。通过干细胞移植,使其整合入视网膜各层并且分化为目标细胞,以重建视网膜功能。随着干细胞研究的推广,越来越多的研究人员已经认识到干细胞作为一种细胞供体用于治疗视网膜变性疾病的潜能。
干细胞治疗视网膜变性疾病临床研究进展
截止目前为止,美国国立卫生数据库(ClinicalTrials.gov)收录的干细胞治疗视网膜变性疾病的临床试验有9项。
亨廷顿病:亨廷顿病也称舞蹈病,是常染色体显性遗传的缓慢进行性的变性病,临床上以舞蹈,精神障碍和痴呆为主要表现。与大多数神经变性疾病一样,亨廷顿病缺乏特异性的治疗方法,主要采用对症治疗。尽管尚无十分有效的药物可以延缓亨廷顿病的进展。
目前,干细胞移植治疗又分为神经干细胞移植、胚胎干细胞移植和骨髓间充质干细胞移植,前者治疗亨廷顿病的研究最多,然而细胞移植治疗亨廷顿病尚处于探索之中,同基因治疗一样任重而道远。
干细胞治疗亨廷顿病临床研究进展
截止目前为止,美国国立卫生数据库(ClinicalTrials.gov)收录的干细胞治疗亨廷顿病的临床试验有3项。
肌萎缩性侧索硬化症:肌萎缩侧索硬化是一种进行性神经变性疾病,由于上、下运动神经元变性导致延髓、四肢、躯干、胸部及腹部肌肉逐渐无力和萎缩,多因呼吸肌麻痹而死亡。目前尚无有效的治疗方法。
最新的研究表明,组织特异性干细胞具有分化成其他细胞或组织的潜能,可以分化为运动神经元,这为肌萎缩侧索硬化的治疗开创了更广泛的空间。
治疗肌萎缩侧索硬化的干细胞种类如下:胚胎干细胞、神经干细胞、骨髓间充质干细胞、脐带血非造血干细胞、诱导产生多能性干细胞。
图源:视觉中国干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症临床研究进展
截止目前为止,美国国立卫生数据库(ClinicalTrials.gov)收录的干细胞治疗肌萎缩性侧索硬化症的临床试验有23项。
结论:到目前为止,虽然动物研究和部分临床试验证明干细胞对神经变性疾病的治疗非常有潜力,但是,干细胞移植治疗在临床广泛应用之前还有很长的一段路要走。
随着研究的进展,干细胞将为神经系统性疾病患者带来康复的希望。