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年国家医保药品目录调整中，7种罕见病用药通过谈判方式进入医保目录中。罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率很低、很少见的一类疾病，一般为严重的、慢性的、遗传性疾病，且常常危及生命。在罕见病领域，普遍存在科研投入少、诊断率低、缺乏有效治疗手段，绝大部分罕见病患者和家庭都面临着“病无所医”“医无所药”“药无所保”的困境。
7种罕见病用药纳入目录
画面中的孩子得了一种罕见病，脊髓性肌萎缩症（SMA），由于脊髓前角及延髓运动神经元变性，导致近端肢体和躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病，脊髓性肌萎缩症已被纳入国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。
该病在欧美人群存活新生儿中的发病率约为1/，携带者频率1/40—1/50，位居2岁以下儿童致死性遗传病的首位。据估算，我国新生儿SMA患者每年新增人，存量患者约3万人。随着病情的进展，肌无力可进一步导致骨骼系统，呼吸系统、消化系统及其他系统异常，其中呼吸衰竭是最常见的死亡原因。
很多患儿家长带着孩子们四处求医。治疗这种罕见病的药物诺西那生钠注射液在今年的医保目录药品谈判中。
小馨悦的妈妈李笑笑：当时公布了价格，69.7万元一针，第一年需要打6针，到第二年降到55万一年，我们就又等了半年。等到商业保险可以报销10万，青岛有个大病可以报20万，就是报销30万块钱，我们自己可以掏25万的时候，我们才选择给她打这个针。希望国家*府部门给我们一部分补贴，对于我们来说也是减轻一下经济压力的负担。
而经过这次国家医保药品目录谈判后，这款药品不仅降价，更能够纳入医保报销范围内容，这将极大减轻患儿家庭的就医负担。
谈判现场再现“灵*砍价”
罕见病患者的用药一直是国家医保药品目录调整过程中重点